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Exosome-AAV技术是一种方法，可以将腺相关病毒（AAV）主动装载到外泌体中，然后在将装载了AAV的外泌体递送到接收细胞时释放AAV 。该技术旨在增强外泌体的靶向治疗能力与逃避AAV中和抗体。最近的研究表明，当从生产细胞的培养基中分离载体时，AAV可以与外泌体（exo-AAV）结合，并且exo-AAV比标准AAV更耐受中和抗-AAV抗体。外泌体相关腺相关病毒（AAV）载体已成为基因治疗的一种有前途的工具。

腺相关病毒（AAV）载体在基因治疗试验中显示出前景，并已被证明是基础神经科学研究中极其高效的生物工具。它们在神经科学实验室中广泛使用的一个主要限制是成本、劳动力、技能和时间密集的AAV纯化过程。有研究证明，当从生产细胞的培养基中分离载体时，AAV可以与外泌体（exo-AAV）结合，并且exo-AAV比标准AAV更耐受中和抗-AAV抗体。通过超速离心从培养基中沉淀exo-AAV可以得到高滴度的载体制备物，这些载体制备物能够在小鼠全身注射后有效转导中枢神经系统（CNS）细胞。在低剂量下，exo-AAV比传统AAV更有效地将基因递送到大脑，即使是从通常不能有效穿越血脑屏障的血清型中得到的。exo-AAV和传统纯化载体转导了类似的细胞类型。重要的是，在exo-AAV转导的细胞中没有观察到细胞毒性。通过检测全身注射后直接GFP荧光来证明了exo-AAV介导基因递送的实用性和稳健性，从而允许使用ex vivo连续二光子断层扫描重建小脑Purkinje细胞的三维结构。随着易于分离和CNS高效转基因表达的结合，exo-AAV可能成为神经科学研究工具的广泛使用。此外，exo-AAV能够在外周输送后逃避中和抗体而仍然转导CNS，在临床上具有相关性。